Avant la mise sur le marché d »un médicament, diverses étapes se succèdent pour notamment évaluer l’efficacité de ce dernier, ou encore ses effets indésirables probables sur l’organisme de l’Homme. Les laboratoires pharmaceutiques se plient tous à cette règle et une fois les données d’essai des tests cliniques connus et satisfaisants, un laboratoire peut demander une autorisation de mise sur le marché. Novartis qui est l’un des géants mondiaux du médicament vient d’être accusé par la FDA d’avoir manipulé et truqué les données d’essai du Zolgensma, un médicament à 2,1 millions de dollars, contre l’atrophie musculaire spinale (AMS).
Au fait c’est quoi l’atrophie musculaire spinale (AMS) ?
L’atrophie musculaire spinale ou AMS fut longtemps rangée dans le tiroir des maladies orphelines. C’est à dire les maladies incurables car dépourvues à ce jour de traitement connu. Or touchant 300 patients nouveaux chaque année sur une bagatelle de 2 500 patients vivant avec cette maladie, il s’agit tout de même d’un problème de santé publique, d’après Médecine Sciences. D’autant plus que la principale population cible est celle des enfants d’âge jeune.
Une lueur d’espoir naquît lorsqu’en 2007 la chercheuse française Martine Barkats travaillant pour le compte de la start-up pharmaceutique AveXis, réussit à isoler l’AAV9, une molécule capable de traverser la barrière hématoencéphalique et soigner l’AMS. Dès lors de nombreux essais furent conduits en vue d’évaluer comme explicité plus haut, les réelles apports et inconvénients du médicament sur le corps des patients avant une demande de mise sur le marché éventuelle. AveXis n’aura jamais déposé de demande de mise sur le marché, puisque rachetée en 2017 par Novartis le groupe suisse, qui reconduisit les tests cliniques et déposa en début d’année une demande de mise sur le marché américain à la FDA.
Pour rappel, l’atrophie musculaire spinale est un groupe de maladies héréditaires dont la principale caractéristique est la faiblesse et l’atrophie des muscles.
Novartis accusé d’avoir fraudé et truqué ses résultats du Zolgensma
Considéré à ce jour comme le traitement le plus coûteux disponible sur la planète, le Zolgensma désormais médicament de Novartis n’aurait pas toutes les vertus que son nouveau propriétaire lui prétend. Pour rappel une prise en charge au Zolgensma coûte en moyenne 2,1 millions d’euros. Avec des résultats pas garantis à 100 %.
La FDA l’accuse notamment d’avoir transmis une partie des données d’essais cliniques du Zolgensma, mais pas l’intégralité des données nécessaires à une appréciation plus critique et médicale du médicament. Ce sont là les mots employés par Peter Marks directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA.
C’est uniquement après que la FDA lui ait accordé l’autorisation de mise sur le marché de son produit que Novartis suite à un problème interne lié à sa filiale AveXis alerta sur une possible manipulation des données d’essais cliniques de son médicament. Bien que le Zolgensma ne soit pas retiré du marché des poursuites civiles et pénales contre la filiale du groupe Novartis auraient été déclarées par l’agence américaine de régulation du médicament.
